Una procedura nazionale con tempi prestabiliti, criteri clinici per individuare i pazienti eleggibili e registri dedicati al monitoraggio dei trattamenti e dei relativi risultati. Sono questi alcuni degli elementi della proposta del Think Tank Ithaca sull’accesso anticipato ai farmaci che Massimo Di Maio, presidente dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), considera meritevoli di approfondimento. Per il presidente AIOM, la possibilità di accelerare la disponibilità delle nuove terapie deve comunque accompagnarsi a una rigorosa valutazione delle evidenze scientifiche, al rispetto dell’appropriatezza prescrittiva e a un’attenta considerazione della sostenibilità economica, soprattutto in relazione al numero di pazienti potenzialmente interessati.
In estrema sintesi, la proposta Ithaca prevede l’introduzione della classe temporanea C(nn)-R, che consentirebbe al Servizio Sanitario Nazionale di finanziare determinati farmaci e nuove indicazioni terapeutiche prima della conclusione della negoziazione di prezzo e rimborso con AIFA. Il meccanismo, rivolto a pazienti con patologie gravi e bisogni terapeutici non soddisfatti, prevede una decisione dell’Agenzia entro 60 giorni, un finanziamento dedicato e strumenti per favorire un accesso più uniforme sul territorio nazionale.
È in questo contesto che Di Maio richiama il peso dei tempi di accesso alle terapie nella pratica oncologica, pur riconoscendo l’esistenza di strumenti che già oggi consentono di anticipare la disponibilità di alcuni trattamenti.
“In oncologia il fattore tempo rappresenta una variabile clinica fondamentale. Per alcuni pazienti, soprattutto in presenza di malattia avanzata, rapidamente evolutiva o priva di valide alternative terapeutiche – perché assenti o perché le opzioni esistenti appaiono associate a risultati meno favorevoli sulla base delle evidenze disponibili, anche derivanti da confronti indiretti – il periodo che intercorre tra l’autorizzazione europea di un nuovo farmaco e la sua effettiva disponibilità può incidere concretamente sulle opportunità di trattamento. In Italia disponiamo già di diversi strumenti di accesso precoce, che hanno consentito a molti pazienti di beneficiare di terapie non ancora rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale. L’esperienza degli oncologi evidenzia tuttavia la necessità di rendere questi percorsi più semplici, prevedibili e omogenei”.
La possibilità di introdurre una procedura nazionale con tempi definiti rappresenta uno degli aspetti qualificanti del modello C(nn)-R. Accanto alla valutazione dei requisiti clinici, il documento Ithaca prevede infatti l’attivazione di registri AIFA per raccogliere informazioni sull’utilizzo dei medicinali e, quando appropriato, sugli esiti dei trattamenti. Un’impostazione che si collega all’interesse di AIOM per la produzione di evidenze scientifiche attraverso i percorsi di accesso precoce.
“Esistono già modelli europei (Germania) in cui i trattamenti sono disponibili in pratica clinica subito dopo l’approvazione europea e prima della negoziazione: la proposta C(nn)-R introdurrebbe questo modello anche in Italia. In questa prospettiva, la proposta C(nn)-R introduce elementi meritevoli di approfondimento: la definizione di una procedura nazionale con tempi prestabiliti, l’individuazione di criteri clinici di eleggibilità, la possibilità di monitorare attraverso registri dedicati l’utilizzo dei trattamenti e, quando appropriato, i relativi risultati clinici. L’attenzione alle procedure di accesso precoce anche in termini di produzione di dati scientifici ed evidenze real-world è un tema caro ad AIOM, come emerso nei lavori della Conferenza Nazionale sull’Early Access in Oncologia di giugno 2026”.
Un altro aspetto centrale riguarda le condizioni di applicazione del nuovo regime. La proposta Ithaca delimita l’accesso ai trattamenti destinati a pazienti con bisogni terapeutici non soddisfatti e prevede risorse dedicate, con un limite complessivo di spesa e meccanismi di condivisione del rischio economico tra Ssn e aziende farmaceutiche. Su questo punto, Di Maio richiama la necessità di selezionare attentamente le indicazioni terapeutiche, evitando che l’accelerazione dell’accesso si traduca in un utilizzo indiscriminato dei nuovi medicinali.
“L’accesso anticipato non deve però essere interpretato come un’automatica estensione dell’utilizzo di qualsiasi nuova terapia. Ovviamente, deve rimanere fondato su evidenze scientifiche, valutazione rigorosa del rapporto tra benefici attesi e rischi e deve accompagnarsi sempre al rispetto dell’appropriatezza prescrittiva. Si pone anche un tema di sostenibilità della proposta: è evidente che se l’approccio venisse applicato a indicazioni terapeutiche per patologie comuni, questo porterebbe rapidamente ad un esaurimento delle risorse economiche dedicate, mentre il modello appare più compatibile con indicazioni per le quali il numero atteso di pazienti è limitato”.
Infine, la disponibilità effettiva dei farmaci rappresenta un ulteriore passaggio da presidiare. Il documento Ithaca interviene anche sulle procedure regionali, prevedendo strumenti di coordinamento e monitoraggio dei tempi di approvvigionamento e di prima erogazione. “Qualora un modello di questo tipo venisse introdotto, sarà inoltre essenziale garantire che le procedure amministrative e di approvvigionamento non introducano nuovi ritardi e che i pazienti già avviati al trattamento siano adeguatamente tutelati. L’obiettivo dovrebbe essere quello di conciliare tempestività, rigore scientifico ed equità di accesso, rendendo concretamente disponibili le opportunità terapeutiche quando possono produrre il maggiore beneficio per i pazienti”, conclude Di Maio.
